FDA approva ruxolitinib e tofacinib per l'alopecia areata.

Alcuni ricercatori del Columbia University Medical Center (CUMC) hanno identificato le cellule immunitarie responsabili della distruzione follicoli dei capelli e poi testato un farmaco che ha soppresso queste cellule immunitarie e ripristinato la crescita dei capelli in alcuni pazienti partecipanti a uno studio, i cui risultati appaiono nella versione online di Nature Medicine.
In questo articolo d’accompagnamento i ricercatori riportano i primi risultati di questo studio clinico, ancora in corso, in cui si mostra come il farmaco testato abbia prodotto la completa ricrescita dei capelli in diversi pazienti con moderata/grave alopecia areata. I dati pubblicati si riferiscono a tre di questi partecipanti. Ogni paziente ha riportato la ricrescita totale dei capelli entro cinque mesi dall’inizio del trattamento.
«Abbiamo iniziato a testare il farmaco soltanto su alcuni pazienti – spiega il dott. Raphael Clynes, che ha guidato la ricerca insieme ad Angela M. Christiano, professore del Dipartimento di Dermatologia e di Genetica e Sviluppo di CUMC – ma se il farmaco continua ad avere successo e risulta sicuro, avrà un eccezionale impatto positivo sulla vita delle persone affette da questa malattia».
La malattia, che può manifestarsi a qualsiasi età, si contraddistingue per la perdita di capelli a chiazze, e in alcuni casi provoca anche la perdita di peli sul viso e del corpo. Le persone che ne sono colpite, spesso sono soggette un forte stress psicologico e sofferenza emotiva.
Una prima fase dello studio ha previsto una serie di test su modello animale, in cui si è osservato e identificato la serie specifica di cellule T responsabili dell’attacco ai follicoli dei capelli. Ulteriori approfondimenti, condotti anche su cellule di pazienti, hanno rivelato come le cellule T siano incaricate di attaccare i follicoli e permesso di identificare alcuni importanti percorsi immunitari che potrebbero essere bersaglio di una nuova classe di farmaci, noti come inibitori JAK.
I due inibitori JAK approvati dalla FDA e testati separatamente dai ricercatori sono il ruxolitinib e il tofacitinib. Questi farmaci si sono dimostrati in grado di bloccare queste vie immunitarie e fermare l’attacco ai follicoli dei capelli. Nei topi con una vasta perdita di peli a causa della malattia, entrambi i farmaci hanno completamente restaurato i peli entro 12 settimane. L’effetto di ogni farmaco è stato anche di lunga durata: i nuovi peli sono durati per diversi mesi dopo l’interruzione del trattamento.
La fase successiva prevedeva il trattamento clinico di alcuni pazienti, per valutare l’effetto del farmaco sulle persone . Insieme al dott. Julian Mackay-Wiggan, direttore dell’Unità di Ricerca Clinica presso il Dipartimento di Dermatologia del CUMC, i ricercatori hanno rapidamente avviato uno piccolo trial clinico open-label con il ruxolitinib (un farmaco per il trattamento di disturbi del sangue) in pazienti con alopecia areata moderata/grave che aveva comportato oltre il 30% di perdita dei capelli.
In tre dei primi partecipanti del trial, il ruxolitinib ha completamente restituito la crescita dei capelli entro 4-5 mesi dal trattamento di partenza, e le cellule T che avevano attaccato i folicoli erano scomparse dal cuoio capelluto.
«Abbiamo ancora bisogno di fare ulteriori test per stabilire che ruxolitinib possa essere utilizzato nella alopecia areata, ma questa è una notizia entusiasmante per i pazienti e i loro medici – ha commentato il dottor Clynes – Questa malattia è stata completamente sottostudiata, fino a ora sono stati condotti solo due piccoli studi clinici che hanno valutato terapie mirate nell’alopecia areata, in gran parte a causa della mancanza di comprensione della meccanismo eziopatogenetico sotteso».
Si tratta di un importante passo avanti nel miglioramento dello standard di cura per i pazienti affetti da questa malattia devastante», conclude il dott. David Bickers, professore di Dermatologia al Carl Truman Nelson.

Fonte: La Stampa